「筋ジストロフィー新薬の共同治験、日本も参加へ」

Web拍手：

「筋ジストロフィー新薬の共同治験、日本も参加へ」
http://www.yomiuri.co.jp/science/news/20110205-OYT1T00456.htm


「

　全身の筋力が弱っていく遺伝性の難病「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の治療薬として、英製薬大手グラクソ・スミスクラインなどが開発中の新薬の国際共同治験に、日本も参加することが決まった。


　初期（第１、２相）の治験は海外のデータを活用することで省略し、日本では最終段階（第３相）から始める異例のケースになる。

　デュシェンヌ型は最も重い筋ジストロフィーで、男児に発症。国内の患者は推定４０００人とされる。１０歳ごろから歩行困難などの症状が表れ、呼吸困難や心不全になる。遺伝子の変異で、筋肉の構造を支えるジストロフィンというたんぱく質ができないのが原因。

　新薬はＲＮＡに似た物質で、遺伝子の変異した部位を補い、ジストロフィンを作らせる。対症療法の薬とは異なり、根本的な治療につながる可能性がある。

（2011年2月5日14時34分 読売新聞）

」